Développement de modèles de myocites dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) avec expansions répétées de PABPN1 pour une thérapie par oligonucléotides antisens dans la dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP)
Description
Ce projet vise à développer un modèle cellulaire innovant de la dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP) en utilisant des myocites dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) modifiées par CRISPR pour reproduire les expansions répétées trinucléotidiques dans le gène PABPN1. L'édudiante ou l'étudiant testera l'efficacité d'une thérapie par oligonucléotides antisens (ASO) pour réduire les agrégats toxiques de la protéine PABPN1 et restaurer la fonction musculaire, en s'appuyant sur les cohortes cliniques du CHU de Québec et contribuera à la validation préclinique de traitements translationnels pour cette maladie rare progressive.
Domaines de recherche
- Dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP)
- Cellules souches pluripotentes induites (iPSC)
- Édition génomique CRISPR
- Oligonucléotides antisens (ASO)
- Protéine PABPN1
- Agrégats protéiques toxiques
- Modélisation cellulaire 3D
- Thérapie génique translationnelle
Directeur de recherche
Vincent Picher-Martel
Milieu de recherche
Centre de recherche du CHU de Québec - Université Laval
Le Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval est un environnement de recherche hautement collaboratif, particulièrement propice aux neurosciences et aux troubles neuromusculaires via son axe Neurosciences, qui regroupe experts en recherche fondamentale et clinique. Cet axe se concentre sur la compréhension des systèmes nerveux et neuromusculaires en conditions physiologiques et pathologiques, avec des thématiques clés comme la neurobiologie cellulaire et moléculaire, pertinentes pour les projets sur la SLA la dystrophie musculaire oculopharyngée, les cellules induites pluripotentes souches et la modélisation tissulaire du Dr. Picher-Martel. Les équipes bénéficient d'infrastructures de pointe (imagerie multimodale, génomique, protéomique, électrophysiologie) et favorisent les collaborations multicentriques nationales/internationales pour des études translationnelles rapides vers les soins cliniques. Ce milieu dynamique soutient l'innovation en neurologie, la formation de la relève et le transfert de découvertes en thérapies pour maladies neuromusculaires.
Site web
Soutien financier disponible par programme d’études
Doctorat en biologie cellulaire et moléculaire
Description du programmeSoutien financier disponible*
Financement en lien avec le projet de recherche
Information non disponible
Financement en lien avec le programme d'études
Bourses de réussite
Étapes
|
Montant |
| Bourse d'admission à la suite d'un passage accéléré |
500$ |
| Bourse pour la remise du plan de collaboration |
500$ |
| Réussite de l'examen de doctorat |
3 000$ |
| Bourse de progression |
1 750$ |
| Bourse de rédaction I |
1 750$ |
| Bourse de rédaction II |
2 000$ |
| Bourse de dépôt initial de la thèse |
1 500$ |
| Total |
11 000$ |
Financement en lien avec l'Université Laval
Bourses d’exemption des droits de scolarité supplémentaires pour étudiantes et étudiants de l'international: bourse permettant aux candidates et candidats de l’international de payer les mêmes droits de scolarité que ceux du Canada, ce qui représente une économie globale d’environ 45 000$.
* Présentation du soutien financier maximal disponible. Certaines conditions s'appliquent. Sujet à changement sans préavis. Pour plus d'information, renseignez-vous auprès des organismes responsables. Doctorat en médecine moléculaire
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1 750$ |
| Bourse de rédaction II |
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| Bourse de dépôt initial de la thèse |
1 500$ |
| Total |
11 000$ |
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Bourses d’exemption des droits de scolarité supplémentaires pour étudiantes et étudiants de l'international: bourse permettant aux candidates et candidats de l’international de payer les mêmes droits de scolarité que ceux du Canada, ce qui représente une économie globale d’environ 45 000$.
* Présentation du soutien financier maximal disponible. Certaines conditions s'appliquent. Sujet à changement sans préavis. Pour plus d'information, renseignez-vous auprès des organismes responsables. Doctorat en neurosciences
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3 000$ |
| Bourse de progression |
1 750$ |
| Bourse de rédaction I |
1 750$ |
| Bourse de rédaction II |
2 000$ |
| Bourse de dépôt initial de la thèse |
1 500$ |
| Total |
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* Présentation du soutien financier maximal disponible. Certaines conditions s'appliquent. Sujet à changement sans préavis. Pour plus d'information, renseignez-vous auprès des organismes responsables. Doctorat en sciences cliniques et biomédicales
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| Bourse pour la remise du plan de collaboration |
500$ |
| Réussite de l'examen de doctorat |
3 000$ |
| Bourse de progression |
1 750$ |
| Bourse de rédaction I |
1 750$ |
| Bourse de rédaction II |
2 000$ |
| Bourse de dépôt initial de la thèse |
1 500$ |
| Total |
11 000$ |
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* Présentation du soutien financier maximal disponible. Certaines conditions s'appliquent. Sujet à changement sans préavis. Pour plus d'information, renseignez-vous auprès des organismes responsables. Maîtrise en biologie cellulaire et moléculaire - avec mémoire
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Étapes
|
Montant |
Bourse pour la remise du plan de collaboration
|
200$ |
| Bourse de persévérance à la maîtrise |
500$ |
| Total |
700$ |
Financement en lien avec l'Université Laval
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Profil recherché
- Médecine
- Ergothérapie
- Orthophonie
- Physiothérapie
- Sciences biomédicales
- Neurologie
- Biochimie
- Biologie
- Endocrinologie et métabolisme
- Neuropathologie
- Microbiologie
Documents exigés
- Lettre de motivation
- Curriculum vitæ
- Relevé de notes
Pour plus d'information
Mathieu Blais
Dr - Chargé de projets
Centre de recherche du CHU de Québec
mathieu.blais@crchudequebec.ulaval.ca